基石藥業

8月15日，港股創新藥企基石藥業（02616.HK）公布2023年上半年財報。數據顯示：基石藥業2023年上半年總收入為人民幣2.615億元；其中商業化產品收入為人民幣2.469億元，同比增長53%，商業化毛利率從47%提高到59%；虧損同比減少29%，截至2023年6月30日現金儲備為人民幣10.054億元。 對此，基石藥業首席執行官楊建新博士表示，基石藥業在2023年上半年取得了強勁的業績增長?！肮井a品管線在全球范圍內取得了顯著進展?；帢I正在不斷深化與全球主要戰略合作伙伴的多維度合作，積極尋求舒格利單抗和nofazinlimab在大中華區以外開發與商業化的合作伙伴，進一步擴大全球市場并推進藥物的商業化進程，加強我們潛在同類最優和同類首創的產品管線優勢?！?ROR1 ADC研發全球領先 出海持續取得進展 財報顯示，2023年上半年基石藥業多個管線取得研發進展。其中，潛在全球同類最佳藥物CS5001作為基石藥業管線2.0戰略的重磅產品，是目前臨床開發進度全球第二的ROR1-ADC，其國際多中心首次人體試驗已由美國、澳大利亞擴展至中國，進一步加快了該產品的開發；此外，CS5001劑量探索I期臨床試驗已完成多個劑量的安全性評估，已在多種惡性血液及實體腫瘤中展現出安全性、穩定性、以及初步抗腫瘤活性,預計2023年底更新臨床安全性及有效性的數據。據了解，CS5001針對的ROR1靶點具有廣譜抗腫瘤性，在多類腫瘤中高度表達，全球其他兩款進入臨床階段的ROR1 ADC均已被跨國藥企以超過十億美元的金額收入囊中。 在新管線的研發之外，“出?！笔腔帢I非常重視的商業策略。舒格利單抗一線治療IV期非小細胞肺癌（NSCLC）的上市許可申請（NDA）先后于今年2月和去年12月在歐盟和英國獲得受理，進度處于國內PD-(L)1抗體出海第一梯隊。值得關注的是，今年7月，基石藥業已收到歐洲藥品管…

日前，2023西普會——中國健康產業（國際）生態大會在海南博鰲舉辦。本屆大會以“二元協同重塑產業——開啟個人健康主體責任新時代”為主題，旨在為產業提供前瞻性、系統性的思想和信息交流。此次西普會盛況空前，匯聚了國內外制藥、醫療、健康服務、金融保險等領域主流企業與機構的8000名行業精英作為正式代表參會，加上外圍代表，總參會人數超過5萬人。 據了解，此次西普會同期舉行了醫藥創新生態大會、全球健康發展博鰲論壇、健康產業資本峰會、健康產業新營銷峰會等峰會和100多場衛星會。其中，“第六屆醫藥創新生態大會”是本屆西普會四大價值峰會之一?；帢I首席執行官楊建新博士應邀出席并參與了“中國創新藥發展的困境及破局”的圓桌討論。楊建新博士與多位專家共同探討了當前行業發展所面臨的挑戰以及應對之道。 基石藥業首席執行官楊建新博士（右二）受邀出席“中國創新藥發展的困境及破局”圓桌討論 楊建新博士在會議上指出，對于中國創新藥企而言，差異化和國際化策略是至關重要的。通過專注于差異化，企業能夠更好地契合市場需求，為患者提供更精準更有效的治療方案。而國際化則能夠幫助企業在全球范圍內找到更多的合作機會，分享資源，加速創新藥的研發和商業化進程，從而走出當前行業發展所面臨的困境，實現“破局”。在寄語未來時，楊建新博士則表示對創新藥發展充滿信心，他強調，在行業經歷低谷時，保持樂觀積極的態度至關重要，并堅信在大浪淘沙之后，那些能夠生存下來的企業將變得更加強大。 秉持臨床需求為導向 研發堅持差異化策略 基石藥業一貫秉持以臨床需求為導向的原則，在靶點選擇、人群定位以及試驗設計等方面堅持差異化策略。以PD-L1抗體擇捷美?（舒格利單抗注射液）為例，盡管具有藥物設計上的獨特性，但作為國內第12個進入臨床階段的PD-(L)1抗體藥物，舒格利單抗從研發伊始就進行了高發瘤種和罕見疾病、一線治療和后線治療相結合的布局，并且得益于創…

近日，第四屆全球生物醫藥前沿技術大會在蘇州召開。本次大會以“讓前沿技術為中國醫藥創新注入源頭活水”為主題，吸引了業界領袖與專家的高度關注?；帢I首席執行官楊建新博士受邀出席此次大會，并在主論壇的“新時代下，創新藥新邏輯與新機會”圓桌對話上與多領域專家進行了深入交流與分享。 第四屆全球生物醫藥前沿技術大會匯集了來自海內外院士科學家、醫藥上市公司董事長以及投資機構創始人，圍繞藥監政策、前沿技術、創新開發、商業化和人才等多個議題展開前瞻性的交流對話。 基石藥業首席執行官楊建新博士（左三）受邀出席“新時代下，創新藥新邏輯與新機會”圓桌對話 在本次大會主論壇的“新時代下，創新藥新邏輯與新機會”圓桌對話環節，楊建新博士與多位專家共同探討了當前新時代下創新藥的新邏輯與新機遇。楊博士表達了對生物醫藥行業堅定的信心，他強調在行業低迷時保持積極態度的重要性，并指出作為公司首席執行官，關注如何實現盈利、融資以及成本節約是至關重要的。在談及企業在當下如何度過低迷期時，楊博士指出，企業需要用長遠的眼光發展，全力以赴，并避免做出重大錯誤決策。他相信許多藥企仍然有機會克服困難，保持生存與發展。 針對目前非常熱門的ADC領域，楊建新博士也分享了基石藥業在研發方面的布局與創新。他提到，除臨床前的兩款ADC外，基石藥業的CS5001是一款潛在全球同類最佳ROR1 ADC，目前該產品正在美國、澳大利亞和中國大陸同步開展I期臨床試驗，預計在2023年底左右公布初步療效數據，研發進展在同類產品中排名全球第二。 在談及創新藥國際化發展時，楊建新博士表示，“出?！币恢笔腔帢I非常重視的商業策略。最近，基石藥業已收到歐洲藥品管理局（EMA）對舒格利單抗聯合化療一線治療轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的上市許可申請（MAA）的臨床試驗核查通知。此前，EMA和英國藥品和醫療保健用品管理局（MHRA）均已受理舒格利單抗用于…

7月11日，港股上市創新藥企基石藥業（02616.HK）宣布，目前已收到歐洲藥品管理局（EMA）對其潛在同類最優PD-L1抗體擇捷美?（舒格利單抗注射液）聯合化療一線治療轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的上市許可申請（MAA）的臨床試驗核查通知，舒格利單抗出海又進一步。 此前，EMA和英國藥品和醫療保健用品管理局（MHRA）均已受理舒格利單抗用于一線治療轉移性NSCLC的上市許可申請。目前，兩項申請正在審評過程中。此次如期收到來自EMA的臨床試驗核查通知，表明舒格利單抗在歐洲的注冊進程正在穩步推進。自MAA被受理之后，基石藥業一直與EMA保持著順暢的溝通，后續公司也將持續與監管機構和研究者緊密協作，確保核查順利進行。 公開資料顯示，擇捷美?已于2021年獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準上市，聯合化療用于轉移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者一線治療，并于2022年獲批用于治療同步或序貫放化療后未出現疾病進展的、不可切除、III期NSCLC患者。 出海目標全球市場 海外商業化進一步布局 此前，基石藥業舒格利單抗在英國和歐盟的上市許可申請均獲得受理，意味著基石藥業的出海戰略得到進一步落實。當下，布局歐洲市場是國內優秀創新藥企的選擇，基石藥業目前處于出海歐洲市場的領先者團體中?；谑娓窭麊慰乖谂R床試驗中已取得的令人鼓舞的臨床試驗數據，基石藥業對其在海外市場的拓展抱有充足的信心，將繼續與EMA、MHRA和美國食品藥品監督管理局（FDA）等監督管理部門展開溝通，同時將積極尋求在大中華區以外開發與商業化的合作伙伴，舒格利單抗有望成為首個在歐洲獲批上市的國產PD-(L)1單抗。 值得一提的是，肺癌是最大的腫瘤免疫治療適應癥領域，市場前景廣闊，為基石藥業舒格利單抗商業化發展提供巨大想象空間。2020年，肺癌是歐洲第三大確診癌癥，也是導致癌癥相關死亡的主要原因，占癌癥死亡人數的五分之一。…

近期，港股上市創新藥企基石藥業（02626.HK)榮登兩項頗具影響力榜單,包括由《經濟觀察報》主辦的“2023年度卓越資本價值企業評選”和米內網發起“中國小分子藥物企業創新力TOP30排行榜”。值得一提的是，基石藥業已經是連續第三年榮登”中國小分子藥物企業創新力TOP30排行榜”。 保持創新藥研發態勢 加速商業化進程 對此，基石藥業表示未來將持續加強內源研發，依托強大的臨床引擎，不斷拓展戰略合作，加速商業化進程，并最大化產品的學術和商業價值。同時，基石藥業通過不斷擴容研發管線適應癥范圍與推進核心產品的商業化，不遺余力在創新藥物研發與商業化領域取得更多的成就，進一步提升公司的市場價值與投資價值。 公開資料顯示，基石藥業目前已成功上市四款創新藥，包括三款同類首創的精準治療藥物——普吉華?（普拉替尼膠囊）、泰吉華?（阿伐替尼片）、拓舒沃?（艾伏尼布片），以及一款潛在同類最優的腫瘤免疫治療藥物擇捷美?（舒格利單抗注射液）。而2022年，則是基石藥業取得歷史性突破的一年。根據2022年財報，基石藥業商業化進程突飛猛進，收入同比增長142%，并實現總收入翻倍。同時，基石藥業產品管線在全球范圍內進一步延伸，臨床開發以及新藥上市保持高速推進態勢。 據了解，2022年初至今，基石藥業已收獲三款產品的六項新藥上市申請的批準。另有五項新藥上市申請正在審評中，包括此前已被英國和歐盟受理的舒格利單抗一線治療轉移性非小細胞肺癌的上市申請，將有望在2024年上半年獲得批準。此外，PD-1抗體Nofazinlimab聯合侖伐替尼一線治療晚期肝細胞癌的III期國際多中心注冊研究已于2022年完成患者入組，預計將在2024年第一季度首次公布本試驗的主要結果。此外，基石藥業管線2.0的重磅產品、潛在全球同類最佳ROR1 ADC(CS5001)的I期臨床試驗正在美國、澳大利亞和中國大陸同步開展。值得注意的是，自成…

港交所7月4日披露，基石藥業CEO兼執行董事楊建新（Jianxin Yang）于7月3日以每股均價2.4787港元增持45.2萬股公司普通股股份，價值約112.04萬港元。增持后，楊建新最新持股數目為4642.93萬股，好倉比例由3.58%升至3.62%。 天府財經網注意到，這已是楊建新在不到2個月內第三次增持公司股票。6月19日、20日，楊建新以其自有資金在公開市場上購買合共46萬股；今年5月中旬，楊建新增持了62.9萬股。 公開信息顯示，楊建新于2022年8月開始接任基石藥業CEO。截至目前，其通過自有資金已在公開市場上累計購買418.45萬股公司股份，買入價格區間為2.48-4.60港幣。目前楊建新累計持有基石藥業股份4642.93萬股，持倉占比3.62%。 針對6月19日、20日那一次增持，楊建新曾表示，基于對公司的未來前景充滿信心，相信公司在復雜多變的市場環境中有能力保持穩健經營的同時實現快速增長。值得注意的是，楊建新當時稱，不排除自己可能適時進一步進行增持。如今不到半個月已兌現。 除了高管增持，基石藥業在產品研發及商業化方面也是動作頻頻。公司近日宣布，其精準治療藥物普吉華?（普拉替尼膠囊）擴展適應癥已獲國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的一線治療。這是普吉華?在中國大陸地區獲批的第三項適應癥。 據了解，基石藥業的三款精準治療藥物普吉華?、泰吉華?和拓舒沃?均為同類首創藥物，為具有相關致癌基因突變的患者帶來新的生存機遇。自藥品上市以來，公司通過多種舉措努力提升藥品可及性和可支付性，包括擴大藥品覆蓋范圍和納入多個商業保險項目、提供患者援助和持續教育項目以及建立精準診斷生態系統等。 其中普吉華?自2021年3月在國內率先上市以來，至今已惠及數千名患者，為患者帶來了顯著的臨床效果和生活質量的改善…

7月4日報道，根據香港聯交所7月4日披露的文件，Jianxin Yang于7月3日以每股均價2.4787港元增持基石藥業-B(02616.HK)45.2萬股普通股股份，價值約112.04萬港元。增持后，Jianxin Yang最新持股數目為4,642.93萬股股份，好倉比例由3.58%升至3.62%。 圖片來源：聯交所股權披露 什么是權益披露？ 按香港聯交所要求，大股東（持股5%或以上的個人及公司）須披露其在上市公司的股份權益。上市公司的董事及最高行政人員，須披露其在上市公司及該上市公司有聯系的公司的股份及債權證權益。  為什么權益披露很重要？ 權益披露能讓投資者能識別出（1）控制或有能力控制上市公司的股份權益的人士，及（2）可能會因為涉及上市公司的聯系實體的交易而受惠的人士。

基石藥業近日宣布，其精準治療藥物普吉華?（普拉替尼膠囊）擴展適應癥已獲國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的一線治療。這是普吉華?在中國大陸地區獲批的第三項適應癥。 基石藥業首席執行官楊建新博士表示：“我們非常高興地看到普吉華?一線治療RET融合陽性NSCLC適應癥在國內獲批。此番獲批意味著普吉華?的適應癥已全面涉及一線、二線NSCLC、以及一線甲狀腺癌?！?雖然RET基因突變是一個罕見靶點，但發生點突變和融合突變會引發多種實體瘤。尤其在肺癌領域，標準的非RET抑制劑治療方案對RET融合陽性NSCLC患者的益處有限，這些患者的治療效果普遍不理想。 聚焦未被滿足的臨床需求，一線治療RET融合陽性NSCLC是普吉華?全面夯實實體瘤一線治療競爭力的關鍵適應癥，這不僅體現了企業研發前瞻性的布局優勢，而且隨著適用人群的明顯擴大，新適應癥獲批有望大幅提升產品的商業化表現。 聚焦臨床需求 讓創新藥快速可及 在過去的20年中，針對腫瘤特異性分子改變的靶向研究迅速進展讓腫瘤治療進入了精準時代，從而讓EGFR、ALK和ROS1等突變的患者極大獲益。作為新興靶點，RET基因突變在腫瘤治療領域的僵局已經被打破，對應的創新靶向藥物不斷迎來臨床數據的突破，并迅速被納入治療指南推薦，為晚期癌癥患者的生存帶來了更多希望。 普吉華?是中國首款獲批上市的精準靶向RET抑制劑，于2020年9月正式提交上市申報，并在2021年3月首次獲批用于既往接受過含鉑化療的RET融合陽性局部晚期或轉移性NSCLC。獲批時間相較于同領域的其它產品更快，在市場終端取得了超過一年半的明顯先發優勢。 作為一款高選擇性RET抑制劑，普吉華?在國內獲批上市，對RET陽性NSCLC患者是一大福音。此部分患者接受化療治療的預后通常并不理想，而普吉華?能夠帶來更好的療效…

6月27日，港股創新藥企基石藥業（02616.HK）宣布，其同類首創精準治療藥物高選擇性RET抑制劑普吉華?（普拉替尼膠囊）擴展適應癥已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的一線治療。據了解，這是普吉華?在中國大陸獲批的第三項適應癥，也是基石藥業在大中華區獲批的第十一項新藥上市申請。 對此，基石藥業首席執行官楊建新博士表示：“我們非常高興地看到普吉華?一線治療RET融合陽性NSCLC適應癥在國內獲批。此番獲批意味著普吉華?的適應癥已全面涉及一線、二線NSCLC、以及一線甲狀腺癌?！弊?021年3月在國內率先上市以來，普吉華?至今已造福數千名患者。業內人士指出，一線治療RET融合陽性NSCLC是普吉華?的關鍵適應癥，獲批后有望大幅提升其銷售額。 療效優、安全性佳 覆蓋非小細胞肺癌精準治療 據了解，此次普吉華?的擴展適應癥在國內獲批是基于ARROW研究，該研究是一項全球性I/II期臨床研究，旨在評估普吉華?在RET融合陽性NSCLC和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。 ARROW研究中國主要研究者、廣東省人民醫院吳一龍教授表示：“普吉華?作為國內首個獲批的RET抑制劑，是一款已被證實有效的精準靶向治療藥物。ARROW研究結果表明，無論患者既往是否接受過治療，普吉華?在RET融合陽性NSCLC中國患者中都能展現出快速持久的抗腫瘤活性。同時，普吉華?耐受性良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發現新的安全信號。此次普吉華?擴展適應癥獲批，對于改善中國RET融合陽性NSCLC患者的生存狀況具有重要臨床意義?！?公開數據顯示，截至2022年3月4日，共有來自10個中國研究中心的68例晚期RET融合陽性NSCLC患者納入了全球ARROW研究，并接受普吉華?起始劑量為400 mg（每日一…

6月26日，港股創新藥企基石藥業(2616.HK)發布公告稱，公司首席執行官兼執行董事楊建新博士增持公司股份。公告顯示，楊建新博士分別于2023年6月19日及6月20日以其自有資金在公開市場上購買合共460,000股股份。進行該股份購買后，楊博士持有合共相當于本公司于本公告日期的已發行股本總額約3.58%的股份。據了解，今年5月中旬，楊博士就曾增持62.9萬股。楊博士自2022年8月接任首席執行官以來以其自有資金在公開市場上購買合共3,732,500股股份，買入價格區間為港幣2.55到4.60。 針對本次增持的目的，楊建新表示，其對公司的未來前景充滿信心，而增持公司股份代表其相信在復雜多變的市場環境中公司有能力保持穩健經營的同時實現快速的增長，以及對公司的增長及發展的不懈支持。楊博士并不排除其可能適時進一步增持本公司股份?；帢I董事會認為，公司首席執行官兼執行董事增持公司股份體現楊博士對公司作出的長期承諾以及對公司未來業務前景充滿信心。 業內人士認為，基石藥業未來股價反彈空間較大，楊建新博士作為基石藥業CEO和執行董事增持有利于穩定市場信心。近期基石藥業在產品研發及商業化方面也是動作頻頻，利好不斷。日前，“首屆基石血液腫瘤精準診療峰會暨拓舒沃?中國上市一周年慶”和“中國抗癌協會第二屆甲狀腺癌精準治療峰會暨普吉華甲狀腺癌適應癥上市周年慶”順利舉辦，行業專家齊聚一堂共同探討血液腫瘤和甲狀腺癌精準診療的新發展?；帢I的三款精準治療藥物普吉華?、泰吉華?和拓舒沃?均為同類首創藥物，為具有相關致癌基因突變的患者帶來新的生存機遇。自藥品上市以來，基石藥業通過多種舉措努力提升藥品可及性和可支付性，包括擴大藥品覆蓋范圍和納入多個商業保險項目、提供患者援助和持續教育項目以及建立精準診斷生態系統等。 值得一提的是，基石藥業潛在同類最優藥物擇捷美?（舒格利單抗注射液）一線治療IV期非小細胞肺…

6月16日，港股上市創新藥企基石藥業（02616.HK）潛在同類最優藥物擇捷美?（舒格利單抗注射液）一線治療IV期非小細胞肺癌（NSCLC）的注冊性臨床研究GEMSTONE-302的總生存期（OS）期中分析結果在國際知名期刊Nature子刊Nature Cancer上發表。值得一提的是，今天基石藥業盤初拉升，最高暴漲近30%至3.27港元。 據了解，Nature Cancer旨在發表生命、物理、應用和社會科學領域的所有癌癥研究中最重要的進展。業內人士表示，美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會、世界肺癌大會（WCLC）以及《柳葉刀·腫瘤學》（The Lancet Oncology）之前公布過GEMSTONE-302的部分研究數據，此次擇捷美?再次榮登國際頂尖學術舞臺，進一步展示了其巨大的學術價值和臨床意義。 Nature Cancer官網截圖 對此，基石藥業首席執行官楊建新博士表示：“我們非常高興能看到GEMSTONE-302的研究成果再次發表于國際知名期刊。該研究兩次預設期中分析結果之所以被The Lancet Oncology和Nature Cancer先后選中，創新的研究設計以及擇捷美?的優異臨床表現無疑是兩大重要因素。我們將與監管機構密切協作，期待擇捷美?能夠造福全球患者?！辟Y料顯示，擇捷美?一線治療IV期NSCLC的適應癥已在國內獲批上市，該適應癥在英國和歐盟的上市許可申請也已獲受理并正在審評中。 展現持久臨床受益 助力患者實現長期生存 作為GEMSTONE-302研究的主要研究者、文章通訊作者，同濟大學附屬上海市肺科醫院腫瘤科主任周彩存教授認為，“延長OS是腫瘤治療的最終目標和療效評估的金標準，基于GEMSTONE-302的數據，我們有理由相信擇捷美?能夠助力更多肺癌患者實現長期生存?！?據了解，GEMSTONE-302研究是一項多中心、隨機、雙盲的Ⅲ期臨床試驗，旨在…

6月13日，港股上市創新藥企基石藥業（02616.HK）宣布，其潛在同類最優藥物擇捷美?（舒格利單抗注射液）聯合化療一線治療無法手術切除的局部晚期、復發或轉移性食管鱗癌的注冊性III期臨床研究（GEMSTONE-304）將在2023年ESMO世界胃腸道腫瘤大會(ESMO GI 2023)上進行口頭報告。此前，基于GEMSTONE-304研究，擇捷美?用于食管鱗癌的新適應癥上市申請已經獲得了中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理，目前正在審評中。擇捷美?有望成為全球首個應用于一線治療無法手術切除的局部晚期、復發或轉移性食管鱗癌的PD-L1單抗。 擇捷美?食管鱗癌治療數據優異 將在ESMO GI 2023口頭報告 據了解，ESMO GI由歐洲腫瘤內科學會（ESMO）主辦，是全球最重要的胃腸道腫瘤學年度盛會之一，今年該會議將于當地時間2023年6月28日至7月1日在西班牙巴塞羅那舉行。 擇捷美?GESMTONE-304研究的ESMO GI口頭報告信息如下。 據公開信息，GEMSTONE-304研究是一項隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照的III期注冊性臨床試驗，旨在評估擇捷美?聯合氟尿嘧啶及順鉑作為無法手術切除的局部晚期、復發或轉移性食管鱗癌一線治療的療效和安全性。該試驗的主要研究終點為盲態獨立中心審閱委員會（BICR）評估的無進展生存期（PFS)和總生存期（OS），次要研究終點包括研究者評估的PFS、BICR和研究者評估的客觀緩解率（ORR）及緩解持續時間（DoR）等。 2023年1月，GEMSTONE-304研究達到主要研究終點，研究結果顯示：與安慰劑聯合化療相比，擇捷美?聯合化療明顯改善BICR評估的PFS和OS，且差異具有統計學顯著性與臨床意義。安全性與既往報道的擇捷美?相關臨床研究結果一致，未發現新的安全性風險。擇捷美?是全球首個針對晚期食管鱗癌取得陽性結果的PD-L1單抗…

6月7日，港股創新藥企基石藥業（02616.HK）同類首創精準治療藥物IDH1抑制劑拓舒沃?（艾伏尼布片）聯合化療阿扎胞苷治療新診斷急性髓系白血?。ˋML）的全球III期研究AGILE的更新數據，以及針對拓舒沃?療效分析的最新數據，在2023年美國臨床腫瘤學年會（ASCO）上公布。AGILE III期研究更新數據顯示，拓舒沃?聯合阿扎胞苷的中位總生存期（OS）延長至29.3個月，并且進一步證實拓舒沃?作為新診斷AML一線治療所帶來的持續獲益。此外，通過對I期擴展研究的分析，識別出對拓舒沃?治療產生超級應答的AML患者的臨床和分子特征。 據了解，拓舒沃?是全球首個針對突變異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）的特異性靶向療法。此前，基于AGILE III期研究的數據，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了拓舒沃?聯合阿扎胞苷用于治療新診斷AML患者，該研究結果也已發表于《新英格蘭醫學雜志》。拓舒沃?也已獲得歐盟委員會批準上市。 一線治療新診斷AML持續獲益 識別超級應答患者的臨床和分子特征 據了解，AGILE研究是一項雙盲、安慰劑對照的全球III期臨床試驗，旨在評估拓舒沃?聯合阿扎胞苷相較于安慰劑聯合阿扎胞苷在初治且不適合強化化療的IDH1突變AML患者中的療效。截至2022年6月的長期隨訪數據顯示，在中位28.6個月的隨訪時，拓舒沃?聯合阿扎胞苷的中位OS達到了29.3個月，高于安慰劑聯合阿扎胞苷組的7.9個月。此外，拓舒沃?聯合阿扎胞苷的24個月和12個月的OS率分別為53.1%和62.9%，均高于安慰劑組。 資料顯示，拓舒沃?聯合阿扎胞苷的安全性數據與此前公布的一致。與阿扎胞苷聯合安慰劑組相比，拓舒沃?聯合阿扎胞苷組的中性粒細胞發熱事件（27.8%vs 33.8%）和感染事件（34.7%vs 51.4%）的發生率較低。 此外，一項I期遞增劑量研究也已開展，旨在評估對拓舒沃?治療…